Nyckelskillnad – Ex Vivo vs In Vivo genterapi
Genterapi är en viktig teknik som används för att behandla eller förebygga genetiska sjukdomar genom att introducera gener för saknade eller defekta gener. Vissa sjukdomar kan botas genom att infoga de friska generna i stället för muterade eller saknade gener som är ansvariga för sjukdomen. Genterapi används mest för somatiska celler än könsceller, och den kan kategoriseras i två huvudtyper som heter Ex vivo genterapi och In vivo genterapi. Den viktigaste skillnaden mellan ex vivo och in vivo genterapi är att terapeutiska gener överförs till in vitro cellkulturer och återinförs i en patient in vivo genterapi medan gener levereras direkt till patientens vävnader eller celler utan att odla cellerna in vitro i in vitro. vivo genterapi.
Vad är Ex Vivo-genterapi?
Ex vivo genterapi är en typ av genterapi som involverar yttre modifiering av en patients cell och återinförande av den till patienten. Cellerna odlas i laboratoriet (utanför patientens kropp) och gener sätts in. Sedan väljs de stabila transformanterna ut och återinförs i patienten för att behandla sjukdomen. Ex vivo genterapi kan endast tillämpas på vissa celltyper eller utvalda vävnader. Benmärgsceller är de celler som ofta används för ex vivo genterapi.
Procedur för Ex Vivo-genterapi
Det finns flera viktiga steg involverade i Ex vivo-genterapi enligt följande;
- Celler med defekta gener isoleras från patienten.
- Isolerade celler odlas i kulturer i laboratoriet.
- Terapeutiska gener infogas eller introduceras i de odlade cellkulturerna med hjälp av vektorer.
- Transformerade celler väljs från icke-transformanterna och odlas.
- Utvalda celler transplanteras in i patienten.
In ex vivo genterapi används bärare eller vektorer för att leverera gener till målceller. Framgångsrik gentillförsel är beroende av bärarsystemet, och de viktiga vektorer som används i ex vivo genterapi är virus, benmärgsceller, mänskliga konstgjorda kromosomer, etc. Jämfört med in vivo genterapi involverar inte ex vivo genterapi negativ immunologisk reaktioner i patientens kropp eftersom den genetiska korrigeringen görs in vitro. Framgången beror dock på stabil inkorporering och uttryck av den korrigerande genen i patientkroppen.
Figur 01: Ex vivo genterapi
Vad är in vivo-genterapi?
In vivo genterapi är en teknik som involverar direkt leverans av gener till cellerna i en viss vävnad inuti patientens kropp för att behandla genetiska sjukdomar. Den kan appliceras på många vävnader i människokroppen inklusive lever, muskler, hud, lungor, mjälte, hjärna, blodceller, etc. De terapeutiska generna introduceras av de virala eller icke-virala vektorerna i patienten. Framgången beror dock på flera faktorer såsom effektivt upptag av den terapeutiska genen som bär vektorer av målcellerna, intracellulär nedbrytning av generna i målcellerna och genupptag av kärnan, genens uttrycksförmåga, etc.
Figur 02: In vivo genterapi
Vad är skillnaden mellan Ex Vivo och In Vivo-genterapi?
Ex Vivo vs In Vivo genterapi |
|
| Ex vivo genterapi är en typ av genterapi som utförs utanför patientens kropp. Genmodifiering görs utanför kroppen. | In vivo genterapi är en annan typ av genterapi som görs direkt när de defekta cellerna fortfarande finns i kroppen. Gener förändras när de fortfarande är inne i kroppen. |
| Isolering och kultur | |
| Defekta celler isoleras och odlas i labbet. | Defekta celler isoleras eller odlas inte i labbet. |
| Utval av transformanter | |
| Stabila transformanter väljs före återinförande. | Stabla transformanter kan inte väljas. |
| Negativt immunologiskt svar | |
| Denna metod introducerar inte negativa immunologiska svar i patientens kropp. | Denna metod introducerar negativa immunologiska svar i patientens kropp. |
Sammanfattning – Ex Vivo vs In Vivo genterapi
Terapeutiska gener introduceras i patientens kropp som en behandling för vissa sjukdomar. Det är känt som genterapi och kan göras på två sätt, nämligen ex vivo genterapi och in vivo genterapi. Skillnaden mellan ex vivo och in vivo genterapi är att geninsättning i ex vivo genterapi görs i cellkulturerna utanför patientens kropp och de korrigerade cellerna återinförs till patienten medan genterapigener in vivo introduceras direkt i inre målvävnader utan att isolera cellerna. Framgången för båda processerna beror på stabil insättning och transformation av de terapeutiska generna i patientens celler.
